Hemofilia (verenvuototauti)

Hemofilia on harvinainen perinnöllinen verenhyytymissairaus, jota sairastavat enimmäkseen miehet. Hemofiliaa sairastavilla ei ole riittävästi tai lainkaan erilaisia hyytymisproteiineja, joita veressä yleensä on. Hemofilian perushoitona on puuttuvien hyytymistekijöiden antaminen potilaalle niin, että verenvuotoa voidaan hallita tai se voidaan estää kokonaan.

Kaksi yleisintä hemofilian muotoa ovat hemofilia A ja hemofilia B. Hemofilia A:ta sairastavilla hyytymistekijää VIII on vain pieniä määriä tai ei lainkaan. Hemofilia B:tä sairastavilla hyytymistekijää IX on pieniä määriä tai ei lainkaan.

Suurin osa hemofiliaa sairastavista on miehiä, joilla sairaus on perinnöllinen. Naiset voivat olla terveitä taudinkantajia, mutta yleensä heillä ei ole oireita. Tapauksista 30 %:lla sairaus ei ole perinnöllinen eli heillä ei ole sukulaisia, jotka olisivat sairastaneet hemofiliaa. Silloin äiti voi olla taudinkantaja tietämättään tai kyse on itsestään tapahtuneesta geenimutaatiosta.

• Takaisin ylös

Suurimmat edistysaskeleet hemofilian hoidossa on tehty 1960-luvun jälkeen, jolloin Baxter toi markkinoille ensimmäisen kaupallisen veriplasmasta valmistetun hyytymistekijävalmisteen. Kun opittiin valmistamaan hyytymistekijäkonsentraatteja, potilaatisaivat ennennäkemättömän hyvää hoitoa.

1970-luvun alkupuolella hemofiliaa sairastavia voitiinkin jo hoitaa kotona. Se lisäsi potilaiden vapautta, koska heidän ei tarvinnut käydä niin usein sairaalahoidossa.

Yhdistelmä-DNA-tekniikka (geenitekniikka) ja hyytymistekijöiden VIII ja IX tuotantoa säätelevien geenien löytäminen ovat johtaneet yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettujen hyytymistekijöiden kehittämiseen, minkä ansiosta lääkkeen valmistuksessa ei enää tarvita veriplasmaa.

• Takaisin ylös

Hemofiliaa sairastavan hoitoon vaikuttavat sairauden vaikeusaste ja potilaan yleistila.

Lievää hemofiliaa sairastavilla hoito on tarpeen vain leikkaustoimenpiteiden tai niihin liittyvän verenvuodon yhteydessä. On olemassa lääkkeitä, joilla voidaan saada maksa tuottamaan enemmän hyytymistekijöitä, mikä voi useissa tapauksissa riittää verenvuotojen hallintaan.

Vaikean hemofilian oireita ovat lähinnä veren vuotaminen lihaksiin tai niveliin, kuten polvi-, kyynär- ja ranneniveliin. Vuodot ovat erittäin kivuliaita ja voivat hoitamattomina olla hengenvaarallisia ja aiheuttaa myös pysyviä vaurioita nivelpusseihin, nivelrustoihin ja luihin.

Keskivaikeaa tai vaikeaa hemofiliaa sairastaville annetaan hyytymistekijöitä.. Hoidolla joko estetään tai minimoidaan verenvuodon seurauksia, jolloin potilas säästyy kivuilta ja komplikaatioilta. Hemofilia A:ta hoidetaan hyytymistekijä VIII -valmisteella ja hemofilia B:tä hoidetaan hyytymistekijä IX -valmisteella.

Tarpeen mukaan annettava ja ennaltaehkäisevä hoito

Tarpeen mukaan annettavassa hoidossa hyytymistekijää pistetään laskimoon verenvuodon sattuessa  tai verenvuodon hallitsemiseksi leikkaustoimenpiteen aikana. Haittapuolena on se, että osa vuodoista voi olla pieniä ja siksi oireettomia mutta aiheuttaa siitä huolimatta suuria vaurioita. Liian myöhään aloitettu hoito voi myös johtaa nivelten vaurioitumiseen. Monilla iäkkäillä potilailla, jotka ovat syntyneet ennen uudenaikaisten hoitomenetelmien kehittämistä, onkin vaikeita nivelvaurioita ja he tarvitsevat useinnivelproteesin.

Ennaltaehkäisevässä hoidossa (profylaksiassaa) hyytymistekijää voidaan pistää laskimoon  säännöllisesti , jolloin tavoitteena on pitää hyytymistekijäpitoisuus riittävän suurena, mikä estää verenvuotoja ja siitä aiheutuvia mahdollisia vaurioita. Ennaltaehkäisevän hoidon etuna on myös se, että potilaan elämänlaatu paranee ja kotihoitipotilas joutuu käymään harvemmin sairaalassa.

• Hemofilia A -potilaat saavat hyytymistekijöitä yleensä kolmesti viikossa.
• Hemofilia B -potilaat saavat hyytymistekijöitä yleensä kahdesti viikossa.

• Takaisin ylös

Baxter on vuosia ollut edelläkävijä hemofiliaa sairastavien hoitoon liittyvien innovaatioiden ja tuen kehittämisessä.

• 1966 - Baxter toi markkinoille ensimmäisen hyytymistekijä VIII -valmisteen.
• 1979 - Baxter toi myyntiin ensimmäisen valmisteen, jota voidaan käyttää hemofiliapotilaiden vasta-aineiden hoitoon.
• 1983 - Baxter toi Yhdysvalloissa myyntiin ensimmäisen lämpökäsitellyn hyytymistekijä VIII -valmisteen.
• 1987 - Baxter teki ensimmäisen kliinisen tutkimuksen yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetulla hyytymistekijä VIII:lla.
• 1988 - Baxter toi myyntiin ensimmäisen hyytymistekijä VIII -valmisteen, jossa on käytetty S/D-virusinaktivointimenetelmää.
• 1992 - Baxter toi markkinoille ensimmäisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetun hyytymistekijä VIII -valmisteen.
• 1999 - Baxter toi Euroopan markkinoille ensimmäisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetun hyytymistekijä  IX -valmisteen.
• 2001 - Baxter toi markkinoille ensimmäisen proteiini C -valmisteen.
• 2003 - Baxter toi Yhdysvaltojen markkinoille uudenlaisen ryhmän yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettuja hyytymistekijä VIII -valmisteita.
• 2004 - Baxter toi Euroopan markkinoille uudenlaisen ryhmän yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettuja hyytymistekijä VIII -valmisteita.
  

• Takaisin ylös