Hemofilian hoito

Hemofilian hoito
Hemofilian hoito määräytyy sairauden vaikeusasteen ja potilaan yleiskunnon mukaan.

Jos potilaalla on lievä hemofilia, hoitoa tarvitaan yleensä vain leikkausten tai leikkauksiin liittyvien verenvuotojen yhteydessä. Saatavana on lääkkeitä, jotka auttavat maksaa tuottamaan enemmän hyytymistekijöitä, mikä joissain tapauksissa voi hillitä pieniä verenvuotoja.

Vaikean hemofilian oireita ovat lähinnä lihasten sekä polvien, kyynärpäiden, nilkkojen ja muiden nivelten verenvuodot. Verenvuodot ovat erittäin kivuliaita, ja ne voivat hoitamattomina olla hengenvaarallisia ja aiheuttaa nivelonteloihin, nivelrustoon ja luustoon pysyviä vaurioita.

Jos potilaalla on keskivaikea tai vaikea hemofilia, ainoa saatavilla oleva hoito on puuttuvan hyytymistekijän antaminen suoraan potilaan verenkiertoon. Hoito voi ehkäistä tai minimoida verenvuotojen seuraukset, jolloin potilas välttyy kivuilta ja komplikaatioilta. A-hemofiliaa hoidetaan hyytymistekijä VIII -valmisteella ja B-hemofiliaa hyytymistekijä IX -valmisteella.

Tarpeenmukaisessa hoidossa hyytymistekijää infusoidaan laskimoon verenvuodon aikana tai leikkauksen yhteydessä, jotta verenvuoto pysyy hallinnassa. Mahdollinen haittapuoli on se, että verenvuodot voivat olla niin pieniä, etteivät ne aiheuta oireita, mutta ne voivat kuitenkin aiheuttaa suuria vaurioita. Hoidon viivästyminen voi aiheuttaa myös nivelvammoja. Monille vanhemmille potilaille, jotka ovat syntyneet ennen nykyaikaisten hoitomuotojen kehittämistä, onkin aiheutunut vaikeita nivelvaurioita, ja he tarvitsevat nivelproteesin.

Ennaltaehkäisevällä eli profylaktisella hoidolla voidaan vähentää tarpeenmukaisen hoidon aiheuttamia haittoja. Kun hyytymistekijöitä injisoidaan ennaltaehkäisevästi, niiden taso verenkierrossa pysyy riittävän suurena. Näin voidaan estää verenvuoto ja mahdolliset vammat. Muita ennaltaehkäisevän hoidon merkittäviä etuja ovat potilaan elämänlaadun paraneminen ja se, että potilas voi hoitaa itse itseään kotona, eikä hänen tarvitse käydä jatkuvasti sairaalassa.

A-hemofiliapotilaat saavat injektion normaalisti kolme kertaa viikossa.
B-hemofiliapotilaat saavat injektion normaalisti kaksi kertaa viikossa.

Hoidossa tarvittavia hyytymistekijöitä on ihmisen veressä. Ihmisverta on käytetty monen vuoden ajan hyytymistekijävalmisteiden raaka-aineena. Verestä erotetaan plasma, jossa on proteiineja, kuten vasta-aineita, albumiinia ja kaikkia niitä hyytymistekijöitä, joita tarvitaan veren normaaliin hyytymiseen.

1960-luvulla kehitettiin tekniikoita, joilla yksittäisiä proteiineja voitiin erottaa veriplasmasta ja puhdistaa lääkkeiden raaka-aineeksi. Tällä tavalla valmistettuja tuotteita kutsutaan plasmapohjaisiksi hyytymistekijöiksi. Ensimmäisten vuosien aikana suojausmenetelmät veren kautta mahdollisesti tarttuvia viruksia vastaan eivät olleet yhtä hyviä kuin nykyään. Virusturvallisuus on parantunut, kun verenluovuttajat valitaan tarkkaan ja tuotantotekniikkaa on kehitetty siten, että sairauksia aiheuttavien virusten määrää pystytään vähentämään ja inaktivoimaan.

Jotta veren mukana mahdollisesti tarttuvien sairauksien vaara saataisiin eliminoitua ja tuotteiden toimitusvarmuus taattua, on kehitetty geneettisesti valmistettavia hyytymistekijöitä VIII ja IX. Tällä tavalla valmistettavat hyytymistekijät sisältävät vain vähän ihmisproteiinia, mikä pienentää virustartuntojen vaaraa entisestään.